難病治療薬「ゾルゲンスマ」薬価1億6700万円で保険適用

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 厚生労働相の諮問機関・中央社会保険医療協議会(中医協)は13日、難病治療薬「ゾルゲンスマ」の保険適用を了承し、公定価格(薬価)は1億6707万円となることが決まった。国内で保険適用された薬では過去最高額で、20日から対象になる予定だ。米国での販売価格は2億円を超え、日本での価格付けが注目されていた。

 ゾルゲンスマは、全身の筋力が低下する難病「脊髄性筋萎縮いしゅく症」(SMA)の治療薬で、2歳未満の患者に点滴で1回だけ投与する。製薬大手ノバルティスファーマが製造販売する。

 対象となる患者は年25人程度で、年間販売額は42億円の見込み。患者数が少ないため、医療保険財政に直ちに大きな影響を及ぼすことはないとみられる。患者負担は、医療費の自己負担に上限を設ける高額療養費制度などにより抑えられる。

 SMAは遺伝子の異常で運動神経を維持するたんぱく質が作られず、筋力の低下や筋肉の萎縮が起きる病気だ。ゾルゲンスマは、正常な遺伝子を注入することで、症状の改善を図る。

 これまでの国内の薬の最高額は、白血病治療薬「キムリア」の3349万円(保険適用時)だった。

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1217983 0 医療・健康 2020/05/13 14:10:00 2020/05/13 14:10:00

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